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	<title>Kössler Lehrerlexikon - Benutzerbeiträge [de]</title>
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		<id>https://koessler-lehrerlexikon.ub.uni-giessen.de/w/index.php?title=2024%E5%B9%B4FDA%E6%89%B9%E5%87%86%E7%9A%8450%E6%AC%BE%E6%96%B0%E8%8D%AF%E6%A6%82%E8%A7%88_%E6%82%A3%E8%80%85_%E6%B2%BB%E7%96%97_%E8%8D%AF%E7%89%A9_%E6%96%B0%E8%8D%AF_%E9%A2%86%E5%9F%9F_-%E5%81%A5%E5%BA%B7%E7%95%8C&amp;diff=15130</id>
		<title>2024年FDA批准的50款新药概览 患者 治疗 药物 新药 领域 -健康界</title>
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		<updated>2026-01-29T06:21:24Z</updated>

		<summary type="html">&lt;p&gt;EmilyMcCormick8: Die Seite wurde neu angelegt: „&amp;lt;br&amp;gt;&amp;lt;br&amp;gt;&amp;lt;br&amp;gt;与此前FDA批准的另一款SMA基因疗法Spinraza相比，Zolgensma（AVXS-101）无论在疗效还是成本效益上都具有优势。 Givosiran（Givlaritm）用于治疗成人急性肝卟啉症，这是一种导致有毒卟啉分子积聚的遗传性疾病。 Givosiran是一个双链siRNA，由Alnylam开发的。 2017年，FDA批准Keytruda作为&amp;quot;不限癌种&amp;quot;（也被称为广谱抗癌药）疗法治疗微卫星不稳定性高（MSI-H…“&lt;/p&gt;
&lt;hr /&gt;
&lt;div&gt;&amp;lt;br&amp;gt;&amp;lt;br&amp;gt;&amp;lt;br&amp;gt;与此前FDA批准的另一款SMA基因疗法Spinraza相比，Zolgensma（AVXS-101）无论在疗效还是成本效益上都具有优势。 Givosiran（Givlaritm）用于治疗成人急性肝卟啉症，这是一种导致有毒卟啉分子积聚的遗传性疾病。 Givosiran是一个双链siRNA，由Alnylam开发的。 2017年，FDA批准Keytruda作为&amp;quot;不限癌种&amp;quot;（也被称为广谱抗癌药）疗法治疗微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）实体瘤患者，这是FDA批准的首款不依照肿瘤来源，而是依照生物标志物进行区分的抗肿瘤疗法。 • Scenesse（afamelanotide），用于治疗红细胞生成性原卟啉症患者，可提供系统性光保护作用以预防光毒性。 这是一种罕见的情况，由通常有助于红细胞向身体输送氧气的化学物质的过量积累引起；即使短暂的日晒也会导致皮肤疼痛。 • 首个用于治疗产后抑郁症的获批药物：Zulresso（brexanolone）注射液，用于治疗成年女性（PPD）。 是一种神经活性类固醇 γ- 氨基丁酸-A 受体(GABAA) 正性变构调节剂，恢复GABAA 受体和N- 甲基-D- 门冬氨酸受体(NMDA) 活性之间的平衡。&amp;lt;br&amp;gt;而bluebird bio治疗输血依赖型β地中海贫血症的基因疗法Zynteglo今年在欧盟获得批准，它属于对细胞在体外进行基因工程改造的类型。 今年，基因疗法，RNAi疗法和&amp;quot;不限癌种&amp;quot;的精准疗法类型都有新药获批。 如果说，第一款/批创新疗法获得FDA的批准，代表着创新治疗模式打通了从研发、监管到上市的重重&amp;quot;关卡&amp;quot;，获得&amp;quot;概念验证&amp;quot;的突破，那么第二款/批同类疗法的获批则常常意味着这些治疗模式得到了医药行业的广泛重视。 今年，诺华治疗SMA的基因疗法Zolgensma，Alnylam公司治疗急性肝卟啉症的Givlaari，和基因泰克公司的&amp;quot;不限癌种&amp;quot;疗法Rozlytrek都是很好的例证。 2019年只有不到15天就结束了，截止发稿时为止，美国FDA的药物评估与研究中心（CDER）已经批准了42款创新药，而生物制品评估与研究中心（CBER）也批准了诺华公司的基因疗法Zolgensma和首款登革热疫苗。 虽然人工合成寡核苷酸调节靶向基因表达的概念在40 年前就被提出，但是因为核酸的药动学成药性差、脱靶毒性、递药系统等技术瓶颈没有解决, 主要用于细胞或动物科研实验中的基因敲除。 随着过去20年化学和生物技术的发展, 一些关键技术难题被攻克，全球迎来核酸类药物研发热潮。 继化学小分子和单克隆抗体药物之后, 寡核酸药物因其在RNA水平上调控疾病基因转录翻译的独特机制,  在线购买阿普唑仑 有望填补空白治疗领域。&amp;lt;br&amp;gt;这是一种一次性疗法，旨在取代终身输血和终生药物，适用于12岁及以上的患者。 根据2015~2019年六大监管机构对应的孤儿药和非孤儿药审批时间对比表（图6），过去5年中在日本获批的所有孤儿药NAS均通过加速审评进行，加速审评是PMDA为填补未满足医疗需求缺口而实施的激励政策，2019年中位批准时间为257天。 2019年，FDA孤儿药中位批准时间最短（238天），其中95%的产品通过快速审评获得批准。 加拿大卫生部目前未出台孤儿药政策；但被FDA、EMA或TGA归类为孤儿药的15款NAS在2019年获得加拿大卫生部批准，中位批准时间为302天。 2019年EMA批准4种孤儿药，中位批准时间为352天，其中2种NAS获得该监管机构的快速审评。&amp;lt;br&amp;gt;Padcev®是一种抗体偶联药物，被批准用于既往接受过PD-1或PD-L1抑制剂和含铂化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌的成人患者。 含铂化学疗法、PD-1和PD-L1抑制剂是膀胱癌患者的标准治疗方法，Padcev®代表了一种针对晚期尿路上皮癌患者的新型疗法，为此类患者带来了新的治疗选择。 抗肿瘤重磅产品包括PD-1/PD-L1抑制剂、EGFR抑制剂、CDK4/6抑制剂、HER2抑制剂、VEGF抑制剂和BTK抑制剂等。 今年FDA批准的抗肿瘤新药作用靶点有成纤维细胞生长因子受体（FGFR）、磷脂酰肌醇3激酶α（PI3Kα）、输出蛋白-1（XPO1）、非甾体雄激素受体（AR）等，拓展了抗肿瘤药物的新药开发视角。 诺华公司的Zolgensma在今年获得FDA批准，治疗严重1型SMA患者。 这是FDA批准的第二款在患者体内引入转基因的基因疗法，也是第一款基于AAV载体全身性递送转基因的基因疗法。 与只需在眼睛视网膜细胞中引入转基因的Luxturna相比，Zolgensma需要在患者全身的运动神经元中引入转基因。 它的成功，标志着基于AAV载体的基因疗法技术在安全性、耐受性和特异性上又做出了新的突破。 2019年FDA所批准的五个单克隆抗体中， Caplacizumab（Cablivi）第一个获得FDA批准的纳米体。&amp;lt;br&amp;gt;该产品是一种靶向于HER2的抗体偶联药物，被批准用于既往接受至少2种抗HER2治疗的不可切除或转移性HER2+乳腺癌成人患者的治疗。 该药物过组织蛋白酶B活化的GGFG四肽linker与拓扑异构酶I抑制剂有效负载进行偶联，并引入一小段自裂解结构。 四肽linker被设计用于在细胞内释放时递送增强细胞毒性有效负载（或化学疗法）对癌细胞的破坏并减少全身的暴露量。 Enhertu®释放出来的是Exatecan的衍生物Dxd，并且研究发现其不被细胞膜上的&amp;quot;药泵&amp;quot;排出从而可以克服耐药问题。&amp;lt;br&amp;gt;这一成就的背后，是多肽药物行业的飞速发展和技术创新的不断突破。 在皮肤病领域，Zelsuvmi堪称亮点，作为FDA批准用于治疗传染性软疣的首个新型药物，它利用一氧化氮的抗病毒特性，制成方便患者居家使用的局部处方药，患者无需频繁奔波医院，自行涂抹即可对抗恼人的传染性软疣，开启皮肤病治疗便捷新篇。 Cobenfy作为Xanomeline和Trospium Chloride这种联合治疗方法，通过调节毒蕈碱受体，为治疗精神分裂症带来了新的途径。 通过平衡大脑中的神经递质活动，它解决了这种疾病的阳性和阴性症状，这使得它对那些用其他药物都没有成功的患者特别有价值。&amp;lt;br&amp;gt;由于FDA和EMA对待生物类似药以及原研药专利保护采用不同的形式，生物类似药的发展在欧盟发展迅速，在美国发展缓慢，并非所有FDA批准的生物类似药都可以销售。 基于一些短期研究的合并分析数据（pooled data）显示，lumateperone治疗后较基线的体重、空腹血糖、甘油三酯、总胆固醇变化与安慰剂组相似，锥体外系症状的发生率相似（6.7% vs 6.3%）。 另外，在HAWK和HARRIER研究中，符合条件的患者可以在负荷期之后立即维持3个月的给药间隔。 在第一年，有超过一半的患者维持3个月给药间隔，其中HAWK研究为56％，HARRIER研究为51％， 其余患者给药间隔为2个月。&amp;lt;br&amp;gt;备注：Collategene是一款的基于质粒的基因疗法，此基因治疗药物AnGes公司生产的首个日本本土基因治疗药物。 此药的主要成分是含人体肝细胞生长因子（HGF）基因序列的裸露质粒，若注射该药物到下肢肌肉，表达的HGF会促进闭塞的血管周围形成新的血管。 备注：Tegsedi是一款靶向转甲状腺素蛋白mRNA的反义寡核苷酸药物，为全球首个获批治疗hATTR的药物，给药方式为皮下注射。 该药物通过靶向转甲状腺素蛋白（ATTR）的mRNA，降低ATTR蛋白的产生，在治疗ATTR方面具有良好的效益风险比，患者神经病变和生活质量方面获得实质性改善，并与TTR突变类型、疾病分期或心肌病存在均无关。 给药方式为病灶局部注射（intralesional  injection），将其直接注射到黑色素瘤病灶中可造成肿瘤细胞的破裂，并释放出肿瘤源性抗原和GM-CSF，促进抗肿瘤免疫应答。 备注：Kymriah是一款慢病毒体外基因治疗药物，是全球首款获批上市的CAR-T疗法，靶向CD19，采用了4-1BB的共刺激因子。 备注：Invossa-K是一种涉及人软骨细胞的同种异体细胞基因疗法，同种异体细胞经体外基因修饰，修饰后的细胞经关节内注射给药后可表达分泌转化生长因子β1（TGF-β1），进而改善骨关节炎症状。&amp;lt;br&amp;gt;分析师预测，到2027年tezepelumab的销售额将达到14亿美元。 分析师仍预计Biogen到2027年的销售额将达到41亿美元。 Biogen最初将aducanumab定价为每年5.6万美元，但后来减半。 该产品的商业成功将取决于美国65岁及以上人群的国家医疗保险计划(Medicare)是否覆盖该产品。 强生获批新药amivantamab是一款靶向EGFR和MET的双特异性抗体，用于 EGFR exon 20突变的NSCLC，这一类型癌症对小分子EGFR抑制剂具有耐药性。 Amivantamab是第3款上市的双抗，双抗目前占临床阶段抗体管线的近20%。&amp;lt;br&amp;gt;&amp;lt;br&amp;gt;&lt;/div&gt;</summary>
		<author><name>EmilyMcCormick8</name></author>
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		<summary type="html">&lt;p&gt;EmilyMcCormick8: Die Seite wurde neu angelegt: „我是Orlando（26岁），来自Siegersdorf，Austria。我在大学学习Chinese，即将毕业。在邮局打工。“&lt;/p&gt;
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&lt;div&gt;我是Orlando（26岁），来自Siegersdorf，Austria。我在大学学习Chinese，即将毕业。在邮局打工。&lt;/div&gt;</summary>
		<author><name>EmilyMcCormick8</name></author>
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